Según la definición de la Unión Europea, las enfermedades raras, minoritarias, huérfanas o enfermedades poco frecuentes son aquellas enfermedades con peligro de muerte o de invalidez crónica que aparecen en menos de 5 casos por cada 10.000 habitantes.
Los medicamentos huérfanos son medicamentos que están destinados a tratar exclusivamente enfermedades raras. Hay enfermedades raras que son tratadas con medicamentos que no tienen la calificación de huérfanos y que están comercializados por los procedimientos generales.
Los medicamentos huérfanos no resultan atractivos a los patrocinadores en muchas ocasiones por su escasa rentabilidad y necesitan por ello apoyo adicional para su estudio y desarrollo. Aumentar la promoción y el desarrollo de medicamentos huérfanos tanto a nivel europeo como nacional es una prioridad por parte de las autoridades sanitarias.
Actualmente en España hay ya 90 medicamentos comercializados en el Sistema Nacional de Salud.
Fuente: Agencia Española de Medicamentos y productos sanitarios, en https://www.aemps.gob.es/
Noticia de Diariofarma, disponible en https://www.diariofarma.com/2017/04/20/sns-cuenta-ya-90-medicamentos-huerfanos-incorporados