Algunas cifras respecto al acceso a los medicamentos huérfanos en España

Los medicamentos huérfanos (MMHH) son tratamientos innovadores, muchos de ellos de origen biotecnológico, destinados a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar enfermedades raras (EERR) o poco frecuentes que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas y que carecen de tratamiento alternativo.

Se estima que existen entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras diferentes en el mundo de las que apenas un 5% disponen en la actualidad de algún tipo de herramienta diagnóstica o tratamiento. En España hay más de 3 millones de personas afectadas por este tipo de patologías que son, poco frecuentes y muchas veces desconocidas, lo que supone una complejidad añadida en la búsqueda de soluciones terapéuticas eficaces.

En las últimas dos décadas, se han producido avances notables para estas enfermedades favorecidos por la publicación del Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos (141/2000), tal y como demuestra el hecho de que en el año 2.000 eran 8 los MMHH autorizados y hoy son ya 131. Aunque el desafío para la investigación sigue siendo enorme, el actual marco regulatorio europeo, basado en incentivos, ha fomentado la inversión privada en la investigación de estos tratamientos y ha supuesto solo en la última década que los proyectos de I+D hayan crecido un 88%. De hecho, en los últimos años, uno de cada cuatro de los nuevos fármacos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha sido para terapias con designación huérfana.

Pacientes y familiares están necesitados de dosis de esperanza en forma de investigación de nuevos tratamientos. El desafío para el sistema, los profesionales sanitarios, investigadores y compañías es máximo y no admite demoras. Tras el éxito de la investigación debe producirse un acceso ágil para todos los pacientes que necesitan estos medicamentos.

Sin embargo, en España existen obstáculos en el acceso a la innovación y comparativamente con nuestros vecinos europeos se plantea un escenario de inequidad. Países como Francia, Italia o Reino Unido tienen disponibles el 70% de los MMHH aprobados por la EMA y Alemania incluso el 90%.

A continuación se resumen los 10 datos más relevantes de acceso a los MMHH en España.

A fecha de febrero de 2022 hay 131 principios activos huérfanos autorizados por la EMA.
De estos, 111 (81%) están registrados en España, el resto (20) no han solicitado su comercialización en España a iniciativa del laboratorio titular.
A efectos prácticos, sólo 57 (43%) se encuentran financiados y disponibles para los pacientes con EERR.
De los 74 no financiados: 29 (22%) no están incluidos en la financiación por resolución y 25 (19%) se encuentran en estudio de financiación.
Las razones que da el CIMP (Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios) para la no financiación de los 29 MMHH se han fundamentado en:
- Se incluirá en el Nomenclator el mes de marzo (1 MMHH)
- El laboratorio no ha solicitado precio (3 MMHH)
- Existen alternativas terapéuticas disponibles a menor coste (9 MMHH)
- No se han financiado por incertidumbre de beneficio clínico, además el precio propuesto supone adicionalmente un elevado impacto presupuestario (11 MMHH)
- No se han incluido en la prestación farmacéutica por racionalización de gasto público y elevado impacto presupuestario (5 MMHH)
Desde que la Comisión Europea autoriza un MMHH hasta que el laboratorio titular solicita su comercialización en España y presenta la primera oferta al SNS para su estudio de financiación y precio trascurren 287,6 días. Y desde la presentación de la oferta hasta su resolución otros 320,8 días. En total 608,4 días (20,3 meses) de media es lo que tiene que esperar un MMHH para la financiación por el SNS.
En el año 2021 se ha realizado un esfuerzo en materia de evaluación de medicamentos para su decisión de financiación y fijación de precio en el SNS. Han sido 21 los MMHH evaluados en 2021, lo que ha supuesto un incremento del 31% respecto a 2019, llegando a financiarse 14 (67%).
Las terapias avanzadas con designación huérfana, considerados los tratamientos con más perspectivas de futuro, se encuentran en una situación similar al resto de MMHH, tanto en su financiación como en los tiempos de espera.
Los MMHH se caracterizan por su elevada incertidumbre y coste. En 2020 el gasto en MMHH en España fue de 882,5 millones de euros, lo que supuso un 5,2% sobre el total de medicamentos. Cifra que va en aumento y que en 2021 superó los 1.003 millones de euros.
Por todo ello, es necesario un modelo de acceso, aprobación y financiación más ágil, trasparente y predecible, en la línea de nuestros vecinos europeos, que requerirá de los esfuerzos de todos los agentes implicados.

Fuentes (consultadas el 26/02/2022):

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