El mieloma múltiple es un cáncer raro que afecta a las células plasmáticas, un tipo de célula blanca de la sangre. Las células plasmáticas normales se encuentran en la médula ósea y forman parte del sistema inmune, ya que se encargan de producir anticuerpos que hacen que el organismo sea capaz de reconocer y combatir patógenos como virus o bacterias. En los pacientes con mieloma múltiple, las células plasmáticas proliferan de forma descontrolada y aparecen células anormales e inmaduras que invaden la médula ósea. Cuando se vuelven cancerosas ya no protegen al cuerpo de infecciones y producen proteínas anormales que pueden causar problemas que afectan a los riñones, los huesos o la sangre.
Esta enfermedad supone entre el 10 y el 15% de todos los cánceres hematológicos, siendo el segundo cáncer más común de la sangre, por detrás del linfoma. La edad más común de inicio de esta enfermedad es entre los 65 y los 70 años, siendo ligeramente más frecuente en hombres que en mujeres.
A pesar de que se considera una enfermedad rara e incurable, es una de las áreas donde más fármacos y tratamientos se han desarrollado para mejorar la calidad de vida de los pacientes y cronificar la enfermedad. Y aunque existen diversas alternativas que van desde la quimioterapia al trasplante de médula ósea, sigue habiendo un porcentaje de personas que no responden y por tanto tienen una esperanza de vida muy limitada. En este contexto, las terapias CAR-T para el mieloma múltiple, suponen una alternativa para estos pacientes.
¿Qué son las terapias CAR-T?
La CAR-T es un tipo de terapia celular y génica en la que el paciente se convierte en su propio donante. Mediante una aféresis, una técnica que permite la separación de los componentes de la sangre, se obtienen los linfocitos T, un tipo de glóbulos blancos encargados de la respuesta inmunitaria, del propio paciente. Posteriormente, en el laboratorio estos linfocitos T son reprogramados genéticamente para que, cuando sean transfundidos de nuevo al paciente, puedan reconocer específicamente las células tumorales y atacarlas.
El pasado 18 de agosto la Agencia Europea del Medicamento (EMA) autorizó la comercialización condicional de Abecma® (idecabtagene vicleucel), la primera terapia CAR-T para tratar a pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y resistente que hayan recibido al menos tres terapias previas, incluyendo un agente inmulomodulador, un inhibidor de proteasoma y un anticuerpo anti-CD38. Abecma® contiene linfocitos T del propio paciente que han sido modificados genéticamente en el laboratorio para que fabriquen el receptor antigénico quimérico (CAR). El CAR puede unirse en la superficie de las células cancerosas a una proteína denominada antígeno de maduración de las células B (BCMA). Cuando se administra al paciente, los linfocitos T modificados se unen a BCMA y destruyen las células cancerosas, lo que ayuda a eliminar el cáncer del organismo. Actualmente, Abecma® todavía no está comercializado en España.
Una nueva terapia CAR-T de fabricación no industrial en España para mieloma múltiple
Se trata de ARI-0002, una CAR-T en la que también se ha utilizado como diana el antígeno BCMA, que se encuentra en la superficie de las células tumorales del mieloma. La terapia se ha desarrollado en el Hospital Clínic de Barcelona-IDIBAPS donde se demostró inicialmente en el laboratorio que la terapia era muy específica y eficaz contra las células malignas del mieloma múltiple, y llevó a que la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) aprobara el ensayo clínico del que se presentaron los resultados el pasado 12 de diciembre en el Congreso Americano de Hematología de Atlanta. En el ensayo clínico en el que han participado 30 pacientes resistentes a los tratamientos disponibles, se demuestra que a los 12 meses, un 75% mantienen la respuesta y no tienen progresión de la enfermedad, y que un 60% tienen remisión completa.
Esta CAR-T tiene un aspecto innovador en cuanto su administración, y es que se fracciona en dos dosis. La primera se divide en tres dosis pequeñas para limitar la toxicidad y, pasados cuatro meses, se administra una segunda dosis en aquellos pacientes en los que la enfermedad no ha progresado. Los resultados con esta pauta han mostrado ausencia de toxicidad neurológica y los efectos adversos inmunológicos recogidos has sido leves. En la actualidad la terapia todavía no está disponible fuera del ensayo clínico. Se encuentra en fase de elaboración de la documentación para solicitar a la AEMPS el uso como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial.
Fuente:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/abecma-epar-medicine-overview_es.pdf
El Grupo Hospital Clínic desarrolla un segundo CAR-T, indicado para el mieloma múltiple resistente al tratamiento
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